Reference:
Preuzeto sa roche.com (https://www.roche.com/research_and_development/what_we_are_working_on/haemophilia/a-to-z.htm)
BA/NONP/2002/0001
Hemofilija značajno mijenja život, kako oboljelih, tako i njihovih njegovatelja. Kod oboljelih od hemofilije A nedostaje ili je smanjenja aktivnost jednog od proteina koji učestvuje u zgrušavanju krvi, a koji se zove faktor VIII. To znači da se njihova krv ne zgrušava pravilno, što može dovesti do nekontrolisanog krvarenja.
Oko 320 000 ljudi širom svijeta boluju od hemofilije A, rijetkog oboljenja o kojem postoje mnoge zablude.
Imati hemofiliju znači suočavati se sa različitim ograničenjima u životu, kao što je nemogućnost obavljanja svih vrsta fizičkih aktivnosti, poput kontaktnih sportova.
Nisu sva krvarenja prouzrokovana povredama. Neke osobe imaju spontana krvarenja u zglobovima, koja mogu biti ekstremno bolna i mogu rezultirati trajnim oštećenjima zglobova.
Iako je napredak u liječenju hemofilije A evidentan, ipak klinički izazovi su i dalje prisutni. Osobe oboljele od hemofilije A obično moraju primiti terapiju svakih nekoliko dana, ili svakodnevno u slučaju da imaju inhibitore. Pronalazak venskog puta može biti teško, posebno kod djece.
1 od 3 osobe sa teškom hemofilijom A razvije inhibitore ili antitijela na faktor VIII. To su proteini koje proizvodi organizam te osobe, jer prepoznaje faktor VIII iz preparata za liječenje kao strano tijelo, te proizvodnjom inhibitora zaustavlja djelovanje faktora VIII.
Osobama sa hemofilijom A su potrebne nove terapijske opcije koje smanjuju broj i ozbiljnost krvarenja rješavaju problem razvoja inhibitora i omogućavaju ugodniju primjenu.
